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生物科技风暴来临 “基因编辑”婴儿还有多远?

导读: 迄今为止,还没有哪项生物技术像基因编辑技术一样应用如此广泛和快速。按照目前的进展速度,尽管“基因编辑”婴儿的出现还需要一些时日,但是技术层面的问题将很快实现突破,而基因编辑治疗人类疾病的临床应用早已启动,并取得了一些成效。

  OFweek仪器仪表网讯:迄今为止,还没有哪项生物技术像基因编辑技术一样应用如此广泛和快速。按照目前的进展速度,尽管“基因编辑”婴儿的出现还需要一些时日,但是技术层面的问题将很快实现突破,而基因编辑治疗人类疾病的临床应用早已启动,并取得了一些成效。

  接受基因编辑治疗后的白血病女婴莱拉。(南方周末资料图/图)

  英国《自然》杂志2016年11月15日报道,中国成都华西医院的医生对一名严重肺癌患者实施了一种特殊疗法,将经基因编辑技术改造的免疫细胞注射回患者体内,以帮助治疗癌症,这是国际上首次将基因编辑技术用于癌症的临床治疗,再次为近年来越来越火爆的“基因编辑”技术注入新的能量,也为人类攻克癌症、艾滋病和遗传病带来新的希望。

  “基因编辑”风暴

  人类很多疾病都与基因突变有关,如果能将突变的基因“拨乱反正”,将有望根除这些致命的遗传病。研究发现,艾滋病、癌症等恶性疾病也都可以通过改良人体免疫细胞中某些基因加以治疗。为此,科学家们一直在寻找能消灭这些疾病的终极武器,不过几十年来的苦苦寻觅,收效甚微。

  直到近几年,科学家从细菌身上找到了一些“基因编辑”工具,让这种根治人类遗传病和其它恶性疾病的想法有可能变成现实。这些基因编辑工具其实是存在于细菌和古菌体内的一种防御系统,能对入侵细菌基因组的病毒DNA进行精准的删除或改写,精确程度就像利用word软件对近十亿字的中国古典巨著《四库全书》进行一个词语甚至是一个字的编辑。

  科学家对这些基因编辑工具进行一些改造,就变成现在生命科学研究领域广泛使用的基因编辑技术,主要包括锌指核酸酶(ZFN)技术、类转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)技术和最近发展起来的CRISPR/Cas9技术。这些基因编辑工具均含有两个组件,一个是特异识别和结合目标DNA序列的组件,相当于word软件中的“查找”工具,可以定位到某个特定词语,另一个则是负责对目标DNA进行剪切修饰的核酸内切酶,相当于word软件中的“剪切”工具,能轻松剪切掉这个特定词语。所不同的是,前两种基因编辑技术的“查找”工具是蛋白质,设计和制作成本较高,而CRISPR/Cas9技术是通过RNA来寻找靶向序列,由于设计RNA比蛋白质简单,这项技术迅速走红起来,基因编辑技术也像“风暴”一样席卷整个生命科学领域。迄今为止,还没有哪项生物技术像基因编辑技术一样应用如此广泛和快速。

  基因编辑技术示意图。(南方周末资料图/图)

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责任编辑:nick
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