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基因疗法有望迎来新突破 细胞制备仪将颠覆实验室

2017-03-14 10:23
孤身万里游
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大幅受益民生的基因检测领域在政策红利的持续加码的市场背景下,在细胞检测前沿技术的创新与研发角度也进行的如火如荼。近日,《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”,“基因疗法2.0”位列其中,有望在今年迎来新的突破。此消息一出来,关于便携式细胞制备仪器的相关讨论,迅速引起业界的关注。

基因疗法(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,最终实现治疗目的,有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷,但是随着载体病毒、递送机制的优化,基因疗法进入2.0时代,在癌症、罕见病治疗上展现出很好的前景。

据悉,UniQure公司的Glybera(治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症)以及GSK的Strimvelis(治疗严重联合免疫缺陷病)两款基因治疗产品已经在欧洲获批上市。2017年,Spark Therapeutics旗下的基因疗法Voretigene Neparvovec(治疗遗传性视网膜疾病)有望成为首个获FDA批准的产品。

便携式仪器实现“gene therapy in a box”

如何实现细胞的自动化制备?这是Adair团队试图“平民化”基因疗法的关键。

他们采用了一款由德国仪器制造商Miltenyi出售的细胞处理设备——Prodigy,它能够自动化完成基因疗法中关键的步骤——细胞制备、扩增。细胞从一端输入仪器,在其内运行30小时后从另一端输出,即可用于治疗,大大缩短了细胞处理时间。

Adair希望,这种移动式仪器能够将基因疗法推广至更多的国家和地球,包括艾滋病流行最严重的非洲。

Prodigy:外形小巧,重约150磅,表面装备有明亮的玻璃罩、整齐的仪表盘和弯曲的输液软管。患者细胞会在软管内输送,与各类化学物质接触、反应,最终与携带有目标DNA的病毒载体融合。

Prodigy售价约为15万美元,一位患者所需细胞制备的试剂成本约为1.2万美元。德国营销经理Katharina Winnem?ller表示:“这一移动式设备大大简化了细胞治疗过程。虽然这并不意味着每一个乡村医院都能开展相关治疗,但是它能够显着降低患者的治疗成本。”

除了Miltenyi,其他研究机构和公司也在积极研发类似的细胞处理设备,例如General Electric(通用电气)收购了一家专门处理细胞的公司Biosafe,麻省理工学院的德雷珀实验室正在开发一款微流体设备,用于CAR-T疗法的前期准备。

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