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基因疗法有望迎来新突破 细胞制备仪将颠覆实验室

2017-03-14 10:23
孤身万里游
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应用方向:CAR-T疗法

这种便携式细胞处理设备还可以推进一种癌症疗法——嵌合抗原受体T细胞免疫疗法的发展,也就是我们所熟知的“CAR-T”疗法。作为一种新型细胞疗法,CAR-T技术已经在在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显着的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。

“CAR”代表嵌合抗原受体,“T”代表免疫系统的“哨兵”——T细胞。“CAR-T”则是通过基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体,使其能够攻击肿瘤,且能够在体内长期记忆、扩增,实现长效性。

值得注意的是,在回输至患者体内之前,T细胞的分离、改造到扩增需要2周左右的时间,花费时间较长,且涉及很多步骤,容易形成差异和不确定性。

目前,辉瑞、安进、新基、诺华、Juno和Kite Pharma等多家制药企业纷纷开始布局CAR-T研发。其中,诺华有望成为首个CAR-T疗法获批上市的公司。去年,诺华就已经完成了利用CAR-T治疗白血病患儿的全球性临床试验,82%的患者都取得了显着的疗效。

但是对于如何开展治疗,诺华依然面临很多挑战。他们需要依赖于专门提供冷冻细胞运输服务Cryoport公司,实现患者细胞的空中运输。诺华的细胞处理实验室位于美国新泽西州的莫里斯普莱恩斯(Morris Plains),在这里实现CAR-T细胞的制备和扩增。

很显然,这一系列过程繁琐、昂贵且费时,更重要的是因为每个患者的T细胞不一样,制备的细胞质量差异较大,制备成本也较高。这意味着,并不是所有患者都能负担得起这一治疗。

诺华免疫肿瘤研发部主席Philip Gotwals表示:“考虑到这一繁琐的治疗步骤,能够接受治疗的患者很有限。如果我们不能实现细胞制备的自动化,这意味着我们需要建造更多类似的细胞制备实验基地。”

现在,这些便携式细胞制备仪器将有望取代实验室,推动基因疗法基础研究和临床试验的开展。或许,不久的将来,世界各地的医生可以通过网络订购合适的细胞制备仪,用于罕见病、癌症等疾病的治疗。

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